Po mesecu dni premora se znova vračamo, da pomagamo Jaku
do zdravila, ki bi mu lahko upočasnilo napredovanje njegove bolezni, Duchennove mišične distrofije.
Kaj se je v tem času zgodilo?
V juliju so v ZDA poročali o treh smrtih pacientov, ki so prejeli gensko zdravilo Elevidys.
Posledično je bilo zdravljenje začasno prekinjeno, s tem pa so se zaustavili postopki registracije zdravila v Evropski uniji.
Javnost sta o dogajanju obvestila tudi izr. prof. dr. Damjan Osredkar, predstojnik Kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo, in doc. dr. Marko Pokorn, strokovni direktor Pediatrične klinike UKC Ljubljana.
Zdravljenje s tem zdravilom je v ZDA medtem ponovno omogočeno vsem hodečim pacientom, v EU pa postopek registracije zdravila še vedno stoji, zato ga tudi slovensko zdravstvo zaenkrat ne podpira.
Kaj to pomeni za Jako?
Jakovi starši so v tem času temeljito raziskovali vse možnosti. Iz floridske bolnišnice NemoursChildren’s Hospital so prejeli potrdilo, da zdravljenje znova izvajajo in da je Jaka še vedno primeren kandidat.
Poleg tega so starši iskali možnosti vključitve v klinične študije v Evropi in v Ameriki, kjer bi Jaka lahko zdravilo prejel brezplačno. Zaenkrat vanje žal ni bil sprejet.
V Sloveniji sta se starša ponovno posvetovala z dr. Osredkarjem, ki je predstavil možnosti trenutno razpoložljivih zdravljenj v Sloveniji.
Ker znanost napreduje, se v prihodnosti napoveduje še možnost novega postopka blaženja posledic bolezni.
Pri vseh možnostih je ključnega pomena čas. Jaka je letos dopolnil devet let, otroci z Duchennovo distrofijo pa običajno izgubijo sposobnost hoje okoli dvanajstega leta. Elevidys lahko prejme le, dokler sam hodi. Vseh ostalih zdravil še ni.
Odločitev
Po tehtnem premisleku sta se starša odločila, da za Jaka pozitivne lastnosti, ki jih zagotavlja prejem zdravila Elevidys, prevladujejo pred morebitnimi stranskimi učinki.
Zato znova zaganjamo akcijo zbiranja sredstev, da se bo Jaka lahko čim prej odpravil v ZDA , tako kot pred njim že trije slovenski dečki.
Kako naprej?
Trenutno smo v akciji Pomagajmo Jaku zbrali 412.464,15 evrov, kar predstavlja 12,89 % odstotkov potrebnih sredstev.
Pred nami je še dobršen del poti, a verjamemo, da nam bo skupaj uspelo.
Vabimo vas, da podprete Jaka in po svojih močeh prispevate za njegovo zdravljenje.
Kako lahko pomagate?
Pošljite SMS: JAKA5 ali JAKA10 na 1919
Finančna sredstva za Jako lahko nakažete:
USTANOVA RADIA 1 – FUNDACIJA PREPROSTO BLIZU
NASLOV: Stegne 11b, 1000 Ljubljana
TRR: SI56 6000 0000 1424 516 (LON, d.d.)
KODA NAMENA: CHAR (Dobrodelno plačilo)
SKLIC: SI00 2025
NAMEN: Jaka Škof donacija ZYJLDR.
Hvala za vaš prispevek!
Samo skupaj ZMOREMO, smo MOČNEJŠI in skupaj bomo USPELI!
