Jaka ist ein mutiger, fröhlicher und lebhafter 9-jähriger Junge, der gerne schwimmt, malt, liest und neue Dinge entdeckt. Er ist sehr beharrlich und möchte sich nicht von anderen Kindern unterscheiden. Mit seiner positiven Einstellung begeistert und inspiriert er alle um sich herum. Er ist sehr kommunikativ und gesellig.

Aufgrund einer schweren Krankheit, der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), kann er jedoch Dinge nicht tun, die für andere Kinder selbstverständlich sind. Er kann nicht spazieren gehen, rennen oder Treppen steigen. Sein Zustand verschlechtert sich schnell. Jaka hat eine seltene genetische Erkrankung. Der Mangel an Protein Dystrophin verursacht Muskelschwäche. Die Muskelfasern werden geschädigt, was zum Absterben der Muskeln führt. Die Krankheit schreitet sehr schnell voran, und Kinder mit DMD verlieren im Alter von etwa 12 Jahren die Gehfähigkeit und sind auf einen Rollstuhl angewiesen. Darauf folgt der Verlust der Armfunktion, allmählich schwächen sich Herz- und Atemmuskulatur. Menschen mit DMD erreichen meist nur ein Alter von etwa 25 Jahren.

Fortschritte in der Wissenschaft haben Jaka und anderen Kindern mit dieser Krankheit neue Hoffnung gegeben. In den USA wurde vor einigen Jahren bereits die Gentherapie ELEVIDYS zugelassen, mit der Kinder mit dieser Krankheit erfolgreich behandelt werden. Das Medikament ist in Europa derzeit noch nicht zugelassen. Ende April besuchten wir die Nemours Children’s Hospital Klinik in Orlando, Florida, wo bestätigt wurde, dass Jaka ein geeigneter Kandidat für die Behandlung ist. Die Behandlungskosten betragen 3,2 Millionen Euro, und wir wollen diesen Betrag bis Ende DEZEMBER 2025 aufbringen.